MZ: terapia CAR-T będzie refundowana dla chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną

Jak podkreślił szef resortu zdrowia Adam Niedzielski, "to przełom w leczeniu nowotworów w Polsce, gdyż od 1 września refundujemy jedną z najbardziej innowacyjnych terapii dla pacjentów onkologicznych".

ZOBACZ: Badania nad nowotworami opóźnione przez pandemię koronawirusa o 2 lata

Minister zaznaczył, że refundowana terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.

"Szansa na wydłużenie życia"

- Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania - wskazał Niedzielski.

ZOBACZ: Nowy model opieki nad pacjentami z nowotworem jelita grubego. Znamy szczegóły

W komunikacie przekazano, że produkt leczniczy Kymriah, który od września jest refundowany, został zarejestrowany jako produkt terapii zaawansowanej, w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT, ang. Committee for Advanced Therapies) działającego w ramach EMA.

Kymriah został zakwalifikowany do grupy leków terapii genowej. Terapia genowa lekiem Kymriah oparta jest na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta.

Komórki CAR-T-cells

MZ wskazuje, że limfocyty T to najbardziej wyspecjalizowane komórki naszego układu immunologicznego i właśnie one są pobierane z krwi pacjenta, trafiają do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznemu i genetycznej modyfikacji, która pozwala im rozpoznawać cechy nowotworu.

Później komórki są namnażane i podczas infuzji dożylnej przekazywane znów do pacjenta. Zmodyfikowane komórki CAR-T-cells, które trafią do krwi chorego rozpoznają i niszczą komórki nowotworu.

Decyzją ministra zdrowia, od 1 września 2021 r. terapia CAR-T jest refundowana we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia.

Kto jest kwalifikowany do leczenia?

Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z warunków: drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym; nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu.

Pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL; ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI; brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące oraz przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.

Kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.

Leczenie terapią CAR-T będzie prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie takie uprawnienia posiadają: Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie stosowana może być i już jest taka terapia), Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli), Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli) oraz Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli).

Lista leków refundowanych

Ministerstwo zdrowia przekazało także informacje o wrześniowej liście leków refundowanych. Refundacją zostały objęte: lek PKU GMPro refundowany w diecie eliminacyjnej w Fenyloketonurii dla pacjentów powyżej 12 roku życia, u których dobowa tolerancja fenyloalaniny pozwala na zastosowanie preparatów glikomakropeptydowych, Cortiment MMX, lek stosowany w indukcja remisji u pacjentów z aktywnym mikroskopowym zapaleniem jelita grubego, czyli także chorobie rzadkiej oraz Cystagon, lek przeznaczony dla chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej (choroby ultrarzadkiej).

We wrześniowym obwieszczeniu szefa MZ rozszerzono aktualnie obowiązujące wskazania dla leki Tresiba. Ta insulina degludec będzie refundowana w cukrzycy typu I u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży.

"Cukrzyca typu 2 u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z HbA1c ≥8% oraz cukrzyca typu 2 u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z udokumentowanymi nawracającymi epizodami ciężkiej lub nocnej hipoglikemii oraz cukrzyca u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży o znanej przyczynie (zgodnie z definicją wg WHO)" - napisano w komunikacie.

WIDEO: Radosław Fogiel: "Trzaskowski nadaje się do oprowadzania po Muzeum Sztuki Nowoczesnej, a nie do rządzenia krajem"