"To jak wyjęcie cegły i patrzenie, czy dom stoi". Naukowcy o zmodyfikowanych genetycznie dzieciach

W poniedziałek He Jiankui, badacz z Południowochińskiego Uniwersytetu Nauki i Technologii w Shenzhen poinformował, że w Chinach urodziły się pierwsze na świecie dzieci, których geny zostały zmodyfikowane przez jego zespół. Według państwowego, chińskiego dziennika "Renmin Ribao" Jiankui powiedział, że bliźniaczki urodziły się na początku listopada i są zdrowe.

He Jiankui wyjaśnił, że celem modyfikacji była eliminacja genu CCR5. Osoby pozbawione tego genu uważane są za całkowicie lub w znacznym stopniu odporne na zakażenie wirusem HIV. Zmiany przeprowadzono w embrionach, w procesie zapłodnienia in vitro, przy pomocy odkrytej przed kilkoma laty metody inżynierii genetycznej o nazwie CRISPR/Cas9 (metoda pozwala precyzyjnie edytować genom danej komórki).

Wątpliwości w sprawie celu eksperymentu

Informacja o narodzinach bliźniaczek nie została jak dotąd potwierdzona w niezależnych źródłach, a opis modyfikacji przeprowadzonej przez zespół z Shenzhen nie był opublikowany w żadnym czasopiśmie naukowym.

Polscy naukowcy mają wątpliwości co do prawdziwości i celu tego eksperymentu genetycznego.

- Uwag jest wiele: od dokumentacji począwszy, ponieważ He jeszcze nie opublikował wyników badań, po ich etyczne uzasadnienie - komentuje prof. Ewa Bartnik z Instytutu Genetyki i Biotechnologii Uniwersytetu Warszawskiego na antenie Polsat News.

Profesor wskazała także na wątpliwości techniczne związane z modyfikacją ludzkich zarodków, które wiążą się z tym, że zmieniając jeden gen, można przy okazji wpłynąć na działanie innych ważnych genów, o których nic lub niewiele wiemy.

Eksperyment przeprowadzono na etapie zygoty, aby zwiększyć szanse na to, by w każdej komórce zarodka, a potem dorosłego człowieka nastąpiła eliminacja genu CCR5, bo tylko to jest warunkiem odporności człowieka na wirus HIV. W tym eksperymencie jednak nie do końca się to udało.

Nie wiadomo, jak zareagują inne geny

- Zarodek posiada po dwa allele każdego genu - jeden od matki, z komórki jajowej, drugi od ojca - z plemnika, a u jednej z dziewczynek tylko jeden allel został zmodyfikowany, co znaczy że drugi będzie aktywny. Poza tym, obecność mutacji genetycznej sprawdzano tylko w kilku komórkach zarodków, więc nie ma pewności, czy wszystkie komórki są pozbawione CCR5 - wyjaśnia polsatnews.pl Magdalena Migocka z Instytutu Biologii Eksperymentalnej Uniwersytetu Wrocławskiego.

Nawet jeśli badacz precyzyjnie zmienił jeden gen, wciąż nie wiadomo, jak to wpłynie na funkcje innych genów w organizmie, dlatego że naukowcy nie poznali jeszcze wszystkich powiązań między różnymi genami.

- Nie ma jednego genu u człowieka, który byłby odpowiedzialny tylko za jedną funkcję, jedną chorobę, dlatego nieznane są efekty takiej modyfikacji. Pozbycie się genu CCR5 może spowodować pojawienie się wrażliwości na inne choroby - potwierdziła prof. Bartnik.

"Modyfikacje genetyczne to przyszłość, ale odległa"

Naukowcy przewidują, że technika CRISPR będzie używana do edycji genów w genomie człowieka. To jednak odległa przyszłość, bowiem tego typu eksperymenty muszą mieć etyczne usprawiedliwienie i nie mogą nieść skutków ubocznych, a wiedza o ludzkich genach wciąż jest niedostatecznie poznana.

Zagrożenie przeprowadzania tego typu badań teraz wynika przede wszystkim z tego, że nie znane są jeszcze do końca konsekwencje zmian genetycznych: większość cech organizmów determinowana jest przez wiele genów, nie przez jeden, więc jak będziemy chcieli choć ulepszyć, zmieniając jeden gen, to możemy niechcący zaburzyć jakieś inne procesy w organizmie.

- Efekty mutacji genetycznych mogą dopiero pojawić się w jakimś czasie po jej wprowadzeniu. Sprawę komplikuje fakt, że na nasze cechy mają wpływ nie tylko geny, ale także środowisko. Takie eksperymenty wymagają więc zawsze dłuższej perspektywy do bardziej jednoznacznej oceny - podsumowuje dr Migocka.

Etyczny wymiar badań

W uzasadnieniu etycznym swoich badań badacz He Jiankui wskazał, że jego eksperyment ma pomóc w eliminacji wirusa AIDS, który jest w Chinach ogromnym problem. Niemniej, jak zaznacza prof. Bartnik, takie uargumentowanie jest niewystarczające, ponieważ chorobę tę można zwalczać lekami - kosztownymi, ale nie budzącymi etycznych wątpliwości. Ponadto "tego typu badania powinny pomagać przy ciężkich chorobach, a w tym wypadku nie leczono, tylko teoretycznie zapobiegano".

- W przypadku eksperymentu chińskiego zmiany genomu dokonano na rozwijającym się zarodku, a sama edycja nie ma celu terapeutycznego, służy tylko poprawieniu fizjologicznych właściwości organizmu, który w sposób naturalny ma bronić się przed zakażeniem wirusem HIV - mówi dla polsatnews.pl prof. dr hab. Jolanta Jura Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Etyk prof. Jacek Hołówka uważa z kolei, że jeśli są powody przypuszczać, że istnieje skuteczny środek na pohamowanie rozprzestrzeniania się danej choroby, to jest to wystarczający powód, by tego rodzaju badania prowadzić. Profesor zaznaczył jednak, że badania takie muszą być prowadzone pod kontrolą.

- Trzeba śledzić wszystkie komplikacje, które się pojawiły - powiedział. Jego zdaniem, bardziej niebezpieczne niż same badania byłyby manipulacje związane z wynikami takich badań, np. utajnianie efektów ubocznych związanych z zastosowaniem tego podejścia.

Prof. Hołówka wspomniał też o zasadzie, której trzyma się wielu genetyków, że nie wolno zmieniać puli genetycznej gatunku ludzkiego. Naukowiec zastanawia się jednak, czy zasada ta zawsze powinna mieć zastosowanie.

- Czy chcemy, by było biologicznie możliwe, żeby gatunek ludzki zapadał na HIV? Nie bardzo widzę, dlaczego mielibyśmy chcieć tej możliwości. Nie widzę z tego żadnej korzyści - powiedział.

WIDEO: Aleksandra Gajewska tłumaczy się ze słów o 800 plus